ONKOLOGIE UND ORPHAN DRUGS

Krebs ist eine der häufigsten Todesursachen weltweit (1) und ist z.B. in Deutschland die zweithäufigste Todesursache nach den kardiovaskulären Erkrankungen (2).

Jahrzehnte intensiver Forschung im Bereich der Onkologie haben dazu geführt, dass heute für viele Krebserkrankungen eine Vielzahl an Therapien zur Verfügung steht. So kann heute beispielsweise in Deutschland mehr als die Hälfte der betroffenen Patienten auf eine dauerhafte Heilung hoffen (2). Dennoch gibt es nach wie vor viele Krebserkrankungen, die der weiteren Entwicklung von neuen Therapien bedürfen.

Eine besondere Rolle kommt hier den seltenen und sehr seltenen Erkrankungen zu (dies entspricht Erkrankungen mit weniger als 230.000 betroffenen Patienten pro Jahr in der EU oder fünf pro 10.000 Einwohner (3)). Große Pharmafirmen fokussieren sich bei der Entwicklung von Krebstherapien häufig auf Indikationen mit einer großen Anzahl an Patienten, so dass Therapien für Patienten mit seltenen Erkrankungen nur vereinzelt entwickelt werden. Daher rührt der Name Orphan Drug (orphan engl. Waisenkind) für diese Arzneimittel.

Um diesem Problem zu begegnen wurden gesetzliche Rahmenbedingungen geschaffen, die Anreize zur Entwicklung und Vermarktung von Orphan Drugs bieten sollen, wie z.B. der Orphan Drug Act in den USA aus dem Jahr 1983 und die EG-Verordnung über Arzneimittel für seltene Krankheiten aus dem Jahr 2000. Diese Bedingungen erleichtern auch kleineren Firmen, wie der Oncoscience GmbH, effektiv und erfolgreich die Entwicklung von Therapien im Orhan Drug Bereich voranzutreiben. Derzeit betreut die Oncoscience GmbH als Teil der Innokeys Pte Ltd die klinische Entwicklung von Nimotuzumab für Europa. Nimotuzumab ist ein monoklonaler Antikörper, der zur Therapie bestimmter Krebserkrankungen eingesetzt werden kann. In der EU sowie den USA wurde der Status als Orphan Drug für die Indikationen Diffus Intrinsisches Ponsgliom und Bauchspeicheldrüsenkrebs erteilt, beides Indikationen in denen Oncoscience GmbH forscht.

(1) http://www.who.int/mediacentre/factsheets/fs297/en/
(2) https://www.krebsinformationsdienst.de/grundlagen/krebsstatistiken.php
(3) REGULATION (EC) No 141/2000